WASHINGTON – Vedci priniesli nádej rodinám detí s jednými z najagresívnejších nádorov mozgu. Experimentálna bunková imunoterapia pomohla štyrom pacientom prežiť niekoľko rokov po diagnóze ochorenia, pri ktorom býva priemerné prežívanie často kratšie ako jeden rok. Výsledky prvých klinických skúšok označujú odborníci za mimoriadne sľubné.
Nádory mozgu sú najčastejšou príčinou úmrtí na rakovinu u detí. Najmä agresívne typy, ako je difúzny vnútorný pontinný glióm (DIPG) či iné vysoko agresívne nádory centrálneho nervového systému, majú veľmi zlú prognózu a doterajšie možnosti liečby boli len obmedzené.
Novú nádej priniesla klinická štúdia vedcov z Children's National Hospital vo Washingtone. Tím vyvinul experimentálnu T-bunkovú imunoterapiu, pri ktorej sa využívajú vlastné imunitné bunky pacienta. Tie vedci v laboratóriu upravia a „naučia“ rozpoznávať nádorové bunky podľa troch proteínov – WT1, PRAME a Survivin – ktoré sa na týchto nádoroch často nachádzajú. Následne sa bunky vrátia späť do tela pacienta, kde majú vyhľadávať a ničiť rakovinové bunky, píše New York Post.
Do prvej fázy klinického skúšania bolo zaradených 21 detí a mladých dospelých s veľmi agresívnymi nádormi mozgu, ktorým už štandardná liečba nedokázala pomôcť. Hlavným cieľom bolo overiť bezpečnosť novej terapie, no výsledky prekvapili aj samotných vedcov.
Štyria pacienti sú nažive viac ako dva roky od podania liečby, pričom traja z nich nevykazujú známky zhoršovania ochorenia. Pri nádoroch, pri ktorých býva priemerné prežívanie len niekoľko mesiacov až približne jeden rok, ide podľa odborníkov o mimoriadne povzbudzujúci výsledok.
Vedci zároveň zdôrazňujú, že terapia bola dobre tolerovaná. U pacientov sa neobjavili závažné vedľajšie účinky, ktoré bývajú problémom pri niektorých iných formách imunoterapie. To otvára priestor na ďalšie klinické skúšky s väčším počtom pacientov.
„Aj keď išlo predovšetkým o štúdiu zameranú na bezpečnosť, povzbudilo nás, že sme u viacerých pacientov zaznamenali dlhodobý klinický prínos. Pre deti s takýmito nádormi je to veľmi významný krok vpred,“ uviedla hlavná autorka výskumu profesorka Catherine Bollardová, riaditeľka výskumu v Children's National Hospital.
Odborníci zároveň upozorňujú, že nejde o definitívny liek na rakovinu mozgu. Výsledky pochádzajú z malej štúdie prvej fázy a bude potrebné potvrdiť ich vo väčších klinických skúšaniach. Napriek tomu ide o jeden z najnádejnejších pokrokov v liečbe detských nádorov mozgu za posledné roky.
Štúdia bola publikovaná v odbornom časopise Nature Medicine a podľa vedcov môže v budúcnosti otvoriť cestu k účinnejšej a bezpečnejšej imunoterapii aj pri ďalších agresívnych nádoroch mozgu u detí.
