LONDÝN - Nová génová terapia priniesla výsledky, ktoré vzbudili veľké očakávania. Podľa vedcov by v budúcnosti mohla nahradiť dlhodobé užívanie liekov na cholesterol a pacientom by stačila jediná infúzia.
Kardiovaskulárne ochorenia patria dlhodobo medzi najčastejšie príčiny úmrtí na svete. Významným rizikovým faktorom je pritom zvýšená hladina LDL cholesterolu, známeho aj ako „zlý cholesterol“.
Práve preto vzbudila veľkú pozornosť nová štúdia, ktorej výsledky naznačujú, že boj s vysokým cholesterolom by sa v budúcnosti mohol zásadne zmeniť.
Výskumníci testovali experimentálnu génovú terapiu, ktorá po jedinom podaní výrazne znížila hladinu LDL cholesterolu. O výsledkoch informoval magazín Time s odvolaním sa na štúdiu publikovanú 25. mája v prestížnom odbornom časopise New England Journal of Medicine.
Výsledky prekonali očakávania
Do skúšania sa zapojilo 35 dobrovoľníkov. U nich sa po podaní liečby podarilo znížiť hladinu LDL cholesterolu o 9 až 62 percent v závislosti od použitej dávky.
Výskum realizovala spoločnosť Verve Therapeutics, ktorá patrí pod farmaceutický koncern Eli Lilly.
Vedci sa zamerali na gén označovaný ako PCSK9, ktorý zohráva dôležitú úlohu pri regulácii cholesterolu v organizme.
Už približne pred dvoma desaťročiami odborníci z UT Southwestern Medical Center zistili, že ľudia s prirodzenou mutáciou tohto génu majú mimoriadne nízke hodnoty LDL cholesterolu a zároveň nižšie riziko infarktu či iných srdcovo-cievnych komplikácií.
Gén, ktorý ovplyvňuje cholesterol
PCSK9 pôsobí najmä v pečeni, kde sa podieľa na procesoch regulujúcich hladinu cholesterolu v krvi.
Vedci zistili, že u ľudí s neaktívnou verziou génu zostávajú hodnoty LDL prirodzene nízke bez významných negatívnych zdravotných následkov.
Práve tento objav viedol k vývoju moderných liekov, ktoré aktivitu génu blokujú. V súčasnosti sú schválené štyri takéto prípravky určené na znižovanie cholesterolu.
Majú však jednu nevýhodu.
Problémom je dlhodobá liečba
Dostupné lieky sa podávajú injekčne a vyžadujú pravidelné návštevy zdravotníckeho zariadenia alebo opakované aplikácie.
Práve to je podľa odborníkov dôvod, prečo veľká časť pacientov liečbu po určitom čase preruší.
Štatistiky ukazujú, že približne 30 až 50 percent ľudí prestane lieky užívať približne do jedného roka od začiatku terapie. Podobný problém existuje aj pri každodennom užívaní statínov.
Jedna infúzia namiesto rokov liečby
Experimentálna terapia VERVE-102 sa snaží tento problém odstrániť.
Jej cieľom nie je dočasne blokovať gén PCSK9, ale priamo upraviť genetickú informáciu v pečeňových bunkách tak, aby organizmus dlhodobo vytváral jeho neaktívnu verziu.
Výsledkom má byť trvalé zníženie hladiny LDL cholesterolu bez potreby pravidelných injekcií či každodenného užívania liekov.
Vedci zdôrazňujú, že terapia síce nevytvára úplne identickú genetickú zmenu, akú majú ľudia narodení s prirodzene neaktívnym génom PCSK9, konečný efekt by však mal byť veľmi podobný.
Gén sa prakticky vypne a hladina škodlivého cholesterolu výrazne klesne.
Výskum je ešte len na začiatku
Napriek sľubným výsledkom odborníci upozorňujú, že terapia sa stále nachádza vo fáze klinického testovania a pred jej prípadným schválením bude potrebné potvrdiť dlhodobú bezpečnosť aj účinnosť na väčšom počte pacientov.
Ak sa však doterajšie výsledky potvrdia, mohlo by ísť o jeden z najvýznamnejších pokrokov v liečbe vysokého cholesterolu za posledné desaťročia.
