LONDÝN - Európa otvára dvere ďalšiemu prielomu v boji proti Alzheimerovej chorobe. Nový liek Kisunla dostal predbežné schválenie od Európskej liekovej agentúry, no nejde o žiadny zázračný liek – pomôcť môže len vybraným pacientom a jeho užívanie sprevádzajú vážne riziká.
Po počiatočnom odmietnutí prichádza obrat
Donanemab, známy pod obchodným názvom Kisunla, má byť určený pacientom v ranom štádiu Alzheimerovej choroby. Výbor pre humánne lieky (CHMP) pri Európskej liekovej agentúre (EMA) mu najnovšie udelil súhlasné stanovisko, čím sa otvorila cesta k uvedeniu na európsky trh. Finálne slovo má ešte Európska komisia, no odborníci očakávajú, že schválenie bude už len formalitou, píše nemecký Bild.
Zaujímavosťou je, že ešte v marci EMA Kisunlu odmietla kvôli závažným vedľajším účinkom. Výrobca Lilly však podal odvolanie, ktoré vyústilo do nového hodnotenia – a tentoraz s opačným výsledkom. Kisunla sa tak stane po lieku Leqembi (účinná látka lekanemab) druhým podobným preparátom dostupným v Európe. V USA, Japonsku, Číne aj Veľkej Británii je už schválený.
Nástroj proti amyloidovým plakom
To, čo robí Kisunlu výnimočnou, je mechanizmus účinku. Ide o monoklonálnu protilátku, ktorá cielene napáda amyloid-beta plaky – patologické usadeniny v mozgu, ktoré sú považované za jednu z hlavných príčin odumierania nervových buniek pri Alzheimerovej chorobe. Liek teda neodstraňuje len symptómy, ale zasahuje aj jednu z možných príčin ochorenia.
Podobne ako Leqembi, aj Kisunla má skôr mierny efekt. „Aj keď je účinok Kisunly o niečo vyšší ako pri Leqembi, stále hovoríme o relatívne malom účinku,“ upozornila Dr. Anne Pfitzer-Bilsingová z Alzheimer Forschung Initiative. Napriek tomu však môže liek niektorým pacientom predĺžiť obdobie samostatnosti a oddialiť progres ochorenia.
Riziká sú vysoké, určený je len pre vyvolených
Zásadným problémom Kisunly sú vedľajšie účinky. V klinických štúdiách sa u 37 % pacientov objavili opuchy mozgu alebo mozgové krvácanie, v niektorých prípadoch so závažnými následkami. Zaznamenané boli aj úmrtia. Kisunla má preto horší bezpečnostný profil ako Leqembi, a jej nasadenie bude prísne limitované.
Liek nie je vhodný pre všetkých. Môžu ho dostať len pacienti:
- v úplne ranom štádiu ochorenia s miernymi poruchami pamäti,
- ktorí majú najviac jednu kópiu génu ApoE4 – dve by výrazne zvyšovali riziko komplikácií,
- s potvrdenou Alzheimerovou diagnózou – iné formy demencie sú vylúčené.
Nerealistické očakávania môžu byť nebezpečné
Hoci Kisunla nepredstavuje prelomový liek, jej existencia ukazuje, že výskum Alzheimerovej choroby napreduje. Vedci však upozorňujú na riziko falošných nádejí. „Tento liek nie je zázrak. No môže byť dôležitým časovým ziskom pre niektorých pacientov,“ zhrnula Dr. Pfitzer-Bilsingová.
Pre mnohých však ostane nedosiahnuteľný – či už kvôli genetickým obmedzeniam, neskorému štádiu choroby, alebo kvôli rizikám, ktoré prevyšujú prínosy. V tomto smere je rozhodnutie EMA len prvým krokom – tým ďalším bude opatrné vyhodnocovanie každej jednej žiadosti o liečbu.
